CRISPR技术走进精准时代

商图信息2021-09-13 16:09:44



作为一项极具潜力的基因编辑技术,CRISPR不但在新药研发的高通量筛选过程中扮演了越来越重要的角色,更有直接应用于临床的能力——今年6月,美国NIH下属的重组DNA咨询委员会投票一致通过CRISPR可用于人体基因编辑。而在7月,四川大学华西医院的科学家也宣布将把CRISPR技术应用于人体,以期治疗非小细胞肺癌。不难想象,未来我们将看到更多CRISPR的应用诞生



作为一款基因编辑工具,在临床应用时,科学家们往往希望CRISPR能够在他们想要的时候,精准地作用于他们感兴趣的细胞,而不希望简单粗放地对所有细胞“一刀切”。这也是目前诸多研究人员努力的方向。“CRISPR-Cas9系统是一个非常有效的技术,能让科学家研究基因如何影响细胞的行为,”佐治亚理工生物医学工程系的James Dahlman教授评论道:“这一重要的进展能让我们精准地控制基因的变化。整个科学界将因此有一个全新的工具来推进基因编辑的研究。




近期,来自中科院深圳先进技术研究院、湖北工业大学和吉林大学等处的研究人员,在《Scientific Reports》发表一项研究,提出了一种精确的从头CRISPR注释程序——CRISPRdigger,可以将一部分组装的基因组作为其输入。


本研究提出了一种新的从头CRISPR检测程序——CRISPRdigger,并重点检测弱的DR信号,在当前的文献中这通常是被错过了。从头重复 检测程序RepeatScout被用来在一系列的序列长度范围内找到重复拷贝。在这些重复拷贝被聚类之后,弱的DR副本被RepeatMasker注释——通过将模板DRs映射到基因组中。与现有程序的比较是基于来自dbCRISPR数据库的金标准CRISPR注释,在2014四月14日进行了更新。


研究人员发现,dbCRISPR包括DRs和间隔的所有的位置和序列信息。它比其他程序更方便和准确。实验数据表明,CRISPRdigger可能 是对现有工具的一个很好的补充。该论文对本研究所使用的数据和crisprdigger算法进行了描述,接着对dbCRISPR中注释的CRISPRs进行了基本概述,并对CRISPRdigger与现有的程序进行了综合比较。

美国MIT的Piyush Jain博士设计了一类全新的DNA分子,它有两个特性:第一,它能够与向导RNA的序列完美结合,让向导RNA失去了吸引Cas9蛋白的能力;第二,它的结构不稳定。在波长为365纳米的紫外光下,这类DNA会发生断裂,“解放”向导RNA。这些RNA也就能顺利地与基因组上的特异部位结合,引来Cas9蛋白进行剪切。


这项技术的最大意义,在于能够在人为选定的时间对选定的细胞基因组进行编辑。因此,它也有极为广泛的应用前景。举例来说,有些基因只在癌症发生的某个特定阶段才起作用,而精准的剪切能帮助研究人员更好地了解这些基因在癌症发生过程中的作用,从而提供潜在的新靶点。其次,它也能用更精确的方法关闭肿瘤细胞中的基因,而不影响到周围的正常细胞

目前,Jain博士的团队正在尝试用这项CRISPR技术来“关闭”皮肤癌细胞中的致癌基因。这一便于接触光线的组织,或许将带来CRISPR治疗癌症的一大突破。


技术的成熟与突破,使CRISPR的应用更为广阔与成熟。

目前CRISPR/CAs9基因编辑技术的商业江湖里,共有三家公司。依次是——张锋等人创办的Editas Medicine;Jennifer Doudna的Intellia Therapeutics;Emmanuelle Charpentier与人联合创办的瑞士药物研发公司CRISPR Therapeutics。


根据美国证监会(SEC)官网的消息,9月9日,CRISPR Therapeutics向美国SEC递交招股书,拟IPO 9000万(90 million)美元。据悉,这是继Editas Medicine、Intellia Therapeutics后拟上市的第三家基因编辑公司。

中国一直重视发展基因技术,政府向被誉为“基因剪刀手”的基因编辑新技术Crispr投入了大量资金,鼓励研究人员推动这项科技发展。中国科学家称,他们是全球首个运用Crispr技术使小麦对一种常见真菌病害产生抵抗力的科学家之一。此外,中国科学家还利用这项技术培育出肌肉更发达的狗以及瘦肉猪。

背靠中国政府财力支持的科研项目最终可能被农业和医药公司相上。北京正在资助的项目包括:打造抗疾病西红柿、乳癌疗法和提高大豆中的油含量等。去年,在政府的资助下,中国中山大学的科研人员首次利用Crispr技术修改了人类胚胎基因,在国际上引发争议。 


医学研究与临床应用,都向着精准时代稳步迈进,在中国政府的大力推动下,今天中国的精准医疗行业也充满着机遇。P4 China 2016国际精准医疗大会)由中国生物工程学会中国研究型医院学会上海商图信息咨询公司等单位联合主办。我们将更深入全面地剖析中国精准医疗行业所面临的挑战;专注于推动中国精准医疗行业发展的核心技术;汇聚国内外各个领域的专家学者,远眺中国精准医疗产业的明天。 


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